크리스퍼-Cas9보다 크기 작아 체내 전달 쉽고 교정 효율 높아
한국생명공학연구원(KRIBB, 이하 생명연) 김용삼 박사 연구팀과 연구원 창업기업인 진코어가 공동으로 '초소형 크리스퍼 유전자가위'(CRISPR-Cas12f1)를 개발했다고 28일 밝혔다. 유전자가위는 인간이나 동식물 세포의 특정 염기서열을 찾아내 해당 부위 유전자(DNA)를 절단함으로써 유전체를 교정하는 기술이다.
현재 가장 대중적인 유전자가위인 '크리스퍼-카스나인'(CRISPR-Cas9)은 절단 효소(Cas9)의 크기가 커 체내 전달에 어려움이 있다. 또 다른 종류의 유전자가위인 '크리스퍼-Cas12f'는 크기가 Cas9의 3분의 1 수준으로 작아 이상적이지만, 유전자 교정 효율이 매우 낮다는 문제점이 있다.
연구팀은 교정 효율을 Cas9 수준으로 끌어올리는 한편 다른 부위를 잘 못 자르는 오작동(off-target) 비율을 Cas9보다 절반 이하로 낮춘 크리스퍼-Cas12f1 시스템을 개발했다. 연구팀은 "최대 80% 이상의 높은 효율을 갖는 유전자가위 시스템으로 개조한 것"이라고 설명했다. 이는 앞으로 유전병 원인 부위를 절단해 유전자 기능을 복구시키는 방식으로 치료 가능한 시각장애, 근위측증, 빈혈 등 다양한 유전질환 치료제 개발에 크게 이바지할 것으로 기대된다
이번 기술은 생명연과 진코어가 공동출원 후 기술가치평가를 거쳐 진코어에 기술이전됐다. 이홍석 생명연 바이오경제혁신사업부장은 "이번 연구성과는 두 기관의 공동기술개발 및 이전, 치료제 개발 등으로 이어지는 선순환 구조 체계 속에서 진행됐다는 점에서 의미가 있다"고 말했다. 이번 연구 결과는 국제 학술지 '네이처 바이오테크놀로지'(Nature Biotechnology) 최신호에 게재됐다.
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