정부가 첨단재생치료의 문턱을 낮추기 위한 규제 완화에 나서면서 세포·유전자치료제(CGT)를 개발하고 있는 기업들의 기대감이 높아지고 있다. 다만 정식으로 품목허가를 받기 위한 CGT 개발 환경은 여전히 경직돼있어 실질적인 개발 및 상업화를 활성화하기 위해선 전반적인 규제 체계에 대한 개선이 뒤따라야 한단 지적이 나온다.
21일 업계에 따르면 정부는 지난 16일 '제2차 핵심규제 합리화 전략회의'를 열고 K-바이오 핵심규제 합리화 방안을 발표했다. 여기에는 첨단재생의료 분야와 관련해 정부 주도의 임상연구 기획 추진, 난치질환 가이드라인 발표, 심의 가이드라인 개선 등을 통한 중위험 연구부담 완화 등의 내용이 담겼다. 해외 임상연구가 충분할 경우 바로 치료심의를 진행하는 방안도 연내 마련할 예정이다.
업계에선 지난 2월 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(이하 첨생법) 개정안이 시행됐음에도 불구하고 현재까지 승인된 첨단재생치료는 '0건'에 불과한 상황에서 문턱을 낮춰주려는 정부의 움직임 자체를 환영하는 분위기다. 특히 첨단재생치료 신청 건수 자체가 적은 상태여서 정부 주도의 임상연구 기획 추진 등으로 첨단재생치료 활성화에 탄력이 붙을지 주목된다.
의료기관과 함께 첨단재생치료 신청을 준비 중인 기업들은 향후 후속 조치 등으로 실제 현장에서 심의가 빠르게 이뤄지기를 기대하고 있다. 대규모 임상시험을 진행하기 어려운 CGT 개발사들은 첨단재생치료를 승인받아 진행할 경우 환자에게 약물을 공급하며 매출을 발생시키고 개발을 가속화할 수 있다. 삼성서울병원, 차병원 등 여러 의료기관이 이엔셀, 차바이오텍 등과 첨단재생치료 신청을 협의 중이다.
이엔셀 관계자는 "첨단재생치료는 병원에서 신청을 하는 것이기 때문에 현재 삼성서울병원과 중간엽줄기세포(MSC) 치료제 'EN001'의 첨단재생치료 신청을 협의 중"이라며 "첨단재생치료는 환자에게 치료 기회를 제공할 수 있을 뿐만 아니라 기업 입장에선 정식 허가를 받기 전에 의료진이 첨단재생치료를 신청함으로써 보다 힘을 실어주는 효과가 있다"고 말했다.
다만 CGT 개발을 촉진하고 시장을 활성화시키기 위해선 CGT가 정식으로 식품의약품안전처(이하 식약처) 품목허가를 받기 위해 진행하는 임상개발에 대해서도 규제 완화가 이뤄져야 한단 목소리가 높다. 보건복지부 산하 심의위원회의 승인을 받아 첨단재생치료로 치료제가 환자에게 공급되더라도 결국 정식 품목허가를 받기 위해선 첨단바이오의약품으로서 식약처 임상을 진행해야 해서다.
특히 국내기업들이 재생의료 중 가장 시장 규모가 크고 유망하다고 여겨지는 세포치료제를 오랫동안 개발하며 안전성을 입증해온 만큼 세포치료제에 대해선 전향적 규제 완화가 이뤄져야 한단 지적이 나온다. 희귀질환 등에 대해선 임상 2상에서 대조군을 설정하지 않아도 임상시험을 승인해주거나, 첨단바이오의약품에만 요구되는 장기추적조사를 완화하는 방안 등이 제기된다. 이러한 규제들이 개발사들의 임상 부담을 높이고 있단 시각에서다.
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줄기세포 치료제, 유전자치료제 등 첨단바이오의약품은 임상 환자를 대상으로 장기추적조사를 진행해야 한다. 이는 개발비용의 증가로 이어져 개발사들의 부담을 한층 더하는 요소다. 세포치료제를 개발하고 있는 기업 관계자는 "더 이상 개발을 이어나가지 않기로 한 파이프라인이라도 이전에 임상에 참여했던 환자들에 대해 5년 추적관찰을 해야 한다"며 "결국 환자를 병원으로 불러서 검사를 하는 과정에서 돈이 들어가 개발 부담이 커지는 것"이라고 말했다. 이어 "5년 추적관찰은 미국이나 일본에선 요구되는 사항이 아니다"라고 덧붙였다.
업계 관계자는 "희귀질환에 대한 세포치료제를 개발할 때도 식약처에서 임상 2상에서 대조군을 두도록 하고 있어 환자 모집에 난항을 겪고 개발 기간이 늘어나는 경우가 있다"며 "이런 부분은 식약처의 인력 부족 문제보다는 전반적인 스탠스에서 비롯된 문제인 것 같다"고 말했다. 이어 "한국은 다른 글로벌 국가와 비교했을 때 정부 주도 투자에 한계가 있을 수밖에 없는데 임상 등 전반적인 규제 혁신이라도 해야 기회가 생길 것이라고 본다"고 덧붙였다.
